罗氏一年注射2次的多发性硬化症药物Ocrevus获药监局批准

　　制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，单抗药物Ocrevus（ocrelizumab）已获医疗用品管理局（TGA）批准，用于复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）的治疗。值得一提，Ocrevus是全球首个也是唯一一个获批治疗PPMS的药物，这是另一种高度类型的多发性硬化症（MS）。Ocrevus是一种静脉输注药物，6个月输注一次，每年只需输注2次，有望显著提高患者的治疗依从性。此次批准，也是Ocrevus继今年3月获得美国FDA批准之后在全球范围内收获的第二个监管批准。目前，Ocrevus正在接受全球各地超过50个国家的监管审查，包括欧洲、拉美和中东。

　　Ocrevus是一种人源化单克隆抗体，选择性地靶向CD20阳性B细胞，这是一种特定类型的免疫细胞，被认为是导致髓鞘和轴突损伤的关键因素，这种神经损伤可在多发性硬化症（MS）患者中导疾。临床前研究，Ocrevus可选择性地结合表达于特定B细胞的CD20细胞表面蛋白，但不结合干细胞和浆细胞表面的CD20蛋白，因此能够保留免疫系统的重要功能。

　　Ocrevus的获批，是基于3项III期临床研究的积极数据，这些研究均达到了主要终点和关键次要终点：

　　（1）在复发型多发性硬化症（RMS）患者中开展的2项III期临床（OPERA I，OPERA II）的数据显示，在为期2年的对照治疗期间，与标准护理药物Rebif（商品名：利比，干扰素β-1a）相比，Ocrevus在疾病活动的3个主要疗效指标方面均表现出显著优越性：使疾病年复发率降低近50%、有效减缓了临床残疾进程、显著减少了大脑MS病灶数量（采用核磁共振成像[MRI]检查），在主要终点和关键次要终点均表现出显著优越性。这2个研究中，Ocrevus治疗组经历严重不良事件和严重感染的患者比例与高剂量Rebif治疗组相似。

　　（2）在原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者中开展的III期临床研究ORATORIO的数据显示，中位随访3年，与安慰剂相比，Ocrevus显著减缓了临床残疾进程、同时显著降低了大脑内疾病活动迹象（大脑MS病灶，采用核磁共振成像[MRI]检查）。该研究中，Ocrevus治疗组经历不良事件和严重不良事件的患者比例与安慰剂组相似。

　　（3）这3个III期临床研究中，Ocrevus治疗相关的最常见副作用为输液反应和上呼吸道感染，大多数为轻至中度。

　　MS是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，影响全球约230万人，目前尚无治愈该病的药物。MS的发生是由于人体免疫系统异常脑、脊髓、视神经中的神经细胞绝缘层和支撑结构——髓鞘，引起炎症及相关损伤。这种损伤可引起一系列症状，包括视觉障碍、肌肉无力、讲话困难、严重疲劳、认知障碍等，严重者可以导致活动障碍和残疾。多发性硬化症的平均发病年龄一般在20至40岁，是青壮年人群体中非外伤的主要原因。

　　复发缓解型多发性硬化症（RRMS）是最常见类型的MS，特征为明显的复发和缓解过程；据估计，大约85%的MS患者在最初确诊时即为RRMS。随着病程的进展，大多数RRMS患者最终会转变为继发进展型多发性硬化症（SPMS），残疾不断稳定持续恶化。RMS包括RRMS和病情继续反复发作的SPMS。PPMS则是MS的一种严重病程类型，自病程开始便持续恶化，无明显的复发或缓解期，预后最差；PPMS约占MS病例的15%。

　　在临床上，治疗MS的一个重要目标是尽可能快地降低疾病活动度，以延缓残疾进展。尽管目前已有可用的疾病修饰疗法（DMTs），但部分RMS患者会继续经历疾病活动和残疾进展。（生物谷

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