最新细胞免疫疗法再掀抗癌药定价争议

　　本周，美国FDA批准了风筝制药（Kite）的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞)免疫疗法，Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市，用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤患者。

　　而此前获批的第一个CAR-T疗法，诺华的Kymriah定价为47.5万美元，约合308万人民币。

　　随着越来越多的癌症药物得到批准，抗肿瘤药价也是水涨船高。上市的癌症新药往往是一些患者的救命稻草，并被寄予了厚望。但是关于这些药物是否能够延长患者的期或是生活质量，依旧存在着质疑。

　　近日，来自英国和的研究人员就在英国医学，BMJ上发文，公然质疑EMA批准的癌症药物的效果。这些研究人员将矛头直接指向了2009年至2013欧盟医药管理局（ EMA）批准的抗癌新药。

　　研究人员不客气地指出，虽然对比现有的治疗方案或是安慰剂，获批的新药存在治疗优势，但这些优势往往微弱。

　　对于最近获批的癌症药物的质疑，BMJ的这篇文章并不是唯一一家。俄勒冈州健康科学大学医学助理教授Vinay Prasad也曾经上发文，表示大部分癌症药物花费太多，但是带给患者的利益太少。

　　另外，早在6月，美国学卓越中心主任理查德·帕兹德（Richard Pazdur）也指出，应该衡量癌症治疗与患者收益的关系。

　　面对这样直接的质疑，欧盟药品审评的官员坐不住了。EMA肿瘤学，血液学和诊断学主管Francesco Pignatti在周四做出了公开回应，他没有反驳BMJ论文中的发现，相反，他表示，BMJ文章中的观点对于熟悉癌症药物开发的人来说并不意外。

　　Pignatti提出了四个理由，论述了为什么在很多情况下，证明药物对期或生活质量的明确影响是不可行的。药物的效果可以在其他衡量标准的基础上显示。

　　首先，他认为，随机临床试验（Random Controlled Triail）中，对照组患者在疾病进展后会进入实验组接受治疗，因此药物对总体的影响可能难以检测。

　　而且，随后的多种治疗会“稀释”早期治疗中所用的药物的作用。因此，在这种情况下，无进展期（Progress Free Survival， PFS)的数据会被用于药物批准。PFS被定义为，治疗可以和保持疗效，或至少延缓癌症恶性进展的时间。

　　其次，肿瘤治疗的患者具有高度未满足的需求，只要肿瘤缩小和反应持续时间在单臂试验中得以证明，这个新药一般就可以得到快速批准。

　　Pignatti强调说，这个只适用于少数病例，并且癌症进展是高度可预测的，患者没有其他好的治疗手段，有充分的临床和非临床资料来支持新药的利益风险平衡。

　　其三，Pignatti指出，生活质量很少被用作癌症临床试验的主要衡量终点，并且，令人信服的生活质量方面的改善很少出现。

　　但是他也特意说明，这并不表示EMA不重视生活质量的研究。虽然通常不会得出强有力的结论，但是也是受到鼓励的。

　　最后，Pignatti指出，癌症药物在改善方面的巨大飞跃是相对罕见的。如果将癌症药物的批准仅仅局限在无可争议的期或生活质量的改善，将不会真正帮助癌症患者的。

　　笔者认为，癌症药物目的是救人于危难之中。对于大部分的家庭来说，它也会是一笔不小的支出。作为药物监管部门，还是应该履行自己的职责，将真正有效的治疗方法推广到市场上来。无论最初批准时根据的评估数据是什么，最终这些药物的目的都是一样的，延长患者生命，改善患者生活质量。(生物谷

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