Juliusson等收集了2767例老年AML患者，并进行了中位时间为5年的随访，结果显示大部分70－79岁的AML患者能从强烈化疗中受益，甚至80岁以上的患者也行强烈化疗，8周内死亡率仅为8%。最近几年临床医生开始研究通过"强化"方案提高治疗效果，Lowenberg等进行了前瞻性Ⅲ期HOVON43临床研究，联合标准剂量的阿糖胞苷治疗813例老年初治AML（60－65岁），显示高剂量柔红霉素（90mg/m2，d1－3）与常规剂量柔红霉素（45mg/m2，d1－3）相比，CR率明显提升（64% vs 54%），OS、EFS时间及治疗相关死亡率两组间无差异。但是美国kantarjian等对446例年龄≥70岁的老年AML患者行强烈化疗，结果显示CR率为45%，中位时间仅＜6个月，另外8周死亡率高达30%，认为强烈化疗不能使≥70岁的老年患者受益。目前研究者普遍认为，对于小于70岁的老年AML患者，绝大多数患者可以接受强烈化疗并从中受益，而对于年龄＞70岁的老年AML患者，应从多方面分析以选择是否接受强烈化疗。
对于不能接受强烈化疗的老年AML患者，可以采用减低强疗进行治疗。Burnett等使用小剂量阿糖胞苷联合或不联合全反式维甲酸治疗不能承受强化治疗的老年AML患者，与羟基脲相比，显示出了较高的CR率和OS率，同时毒副作用也很低，目前小剂量的阿糖胞苷治疗方案已被纳入NCCN指南中。国内吴迪烔等使用小剂量的HA/HAA方案治疗老年AML患者，与DA、IA等强化治疗方案相比，CR率（34.3% vs 39.3%）及中位时间（5.6 vs 6.73月）无明显差异，同时早期死亡率低（20% vs 28.6%）及血液系统不良反应也低，显示了小剂量HA/HAA方案有较好的安全性和有效性。另外，国内钱思轩等收集了50例老年AML和高危MDS患者，中位年龄65岁（60－89岁），使用DCAG方案进行治疗，CR率高达77.1%，4周早期死亡率仅为5.7%，同时7/13例伴异常细胞遗传学患者达到了完全细胞遗传学缓解，另外血象恢复时间也较快，显示了DCAG方案很好的有效性和安全性。国内外学者开展的减低强疗方案为不能接受强烈化疗的老年AML患者提供了一条安全可靠的道。新药临床试验目前国内外开展了很多新药临床试验以达到提高患者长期的同时降低治疗相关的不良反应，如去甲基化药物（阿扎胞苷、地西他滨）、细胞毒性药物（氯法拉滨、Sapacitabine）、吉妥单抗、细胞周期激酶剂（Barasertib、Volasertib、CPX-351）、FLT3剂（索拉菲尼、AC220、PKC412）等，简单介绍如下：
地西他滨一项Ⅲ期随机对照试验中，共485名低危-中危的初治老年AML患者按照1：1的比例随机分配到地西他滨组和小剂量阿糖胞苷或支持治疗组，结果显示不仅CR/CR率提高（17.8% vs 7.8%），而且中位OS时间也延长（7.7 vs 5月）。欧洲癌症治疗研究组织（EORTC）Ⅲ期试验结果显示地西他滨治疗老年AML/MDS患者有较高的有效性，总有效率（ORR）率达30%，比最佳支持治疗组不仅中位OS时间延长（8 vs 6月），而且DFS时间也延长（6.2 vs 2.8月）。
氯法拉滨氯法拉滨是嘌呤核苷类衍生物，通过核苷酸还原酶作用降低细胞内脱氧三磷酸核苷储量，进而DNA的合成；通过与DNA链结合，竞争性DNA聚合酶，使DNA链的延长和修复中止，也能引起线粒体膜的，激活凋亡通。Burnett等报道了一项随机对照研究，共收治406例老年AML/MDS，中位年龄为74岁，单用氯法拉滨与小剂量阿糖胞苷相比明显提升CR率（22% vs 12%）和ORR率（38% vs 19%），在OS上两组无明显差异，但是氯法拉滨的骨髓时间延长，需要更多的支持治疗。Aleem等使用氯法拉滨治疗5例老年AML患者，中位年龄为68岁，总有效率达100%且全部获得CR，中性粒细胞中位恢复时间为20天，和巩固期均显示了良好的耐受性，中位随访5.2个月，5例患者均没有发亡。
