全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据

　　百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，公司用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物SPINRAZA？ (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine，简称NEJM)上公布。SPINRAZA是全球首个也是唯一一个获批用于SMA治疗的药物。标题为“nusinersen与模拟对照用于婴幼儿脊髓性肌萎缩症的治疗研究”的完整手稿发表在11月2日的NEJM。

　　奥兰多Nemours儿童医院儿科神经内科负责人Richard Finkel博士表示：“ENDEAR研究的试验数据发表在NEJM上证明了SPINRAZA的临床获益及其使用安全性，也彰显了该药物用于致命性疾病SMA患者治疗的突破性疗法地位。作为一位执业医师，我深知nusinersen对于SMA患者及其家庭所带来的积极的深远影响。我非常荣幸可以作为推动SPINRAZA发展的一员，nusinersen为SMA医疗界带来了真正意义的第一次乐观结果，这也让我为之骄傲。”

　　ENDEAR研究预先设定的主要研究终点分别为出现运动里程碑反应患者的比例，即哈默史密斯婴幼儿神检测（HINE）中运动里程碑类别的改善；另一终点则是出现死亡或需要接受持久通气的时间。

　　最终数据分析显示，与未接受治疗的患者相比，接受Spinraza治疗的婴幼儿患者在运动机能方面表现出统计学意义的显着改善（51% vs. 0%， P<0.001），包括全头部控制力、翻身的能力以及坐与站的能力。

　　SPINRAZA同时达到了第二个研究终点，即试验结束时的患者死亡或持续通气情况。结果显示经过nusinersen治疗的患者，其接受永久性辅助通气或死亡的风险降低了47%，具有统计学意义（P=0.005），对于病程较短患者更是达到了76%的降低。

　　SPINRAZA表现出了良好的获益-风险信息，安全性方面也与通常SMA儿童患者会出现的情况保持一致，同时与之前在婴幼儿SMA患者中进行的开标研究相类似。

　　SPINRAZA是利用了Ionis公司反义技术开发的反义寡核苷酸药物，用于治疗由于5q染色体上SMN1基因缺失或突变导致的SMN蛋白不足的SMA患者。该药物可以改变运动神经元2（SMN2）的pre-mRNA存活剪接，使全长SMN蛋白的含量升高。反义寡核苷酸是一种化学合成的单链核酸，可以选择性的靶向目标RNA并调节基因表达。利用反义技术，SPINRAZA可以提高SMA患者全长SMN蛋白的含量。

　　百健公司高级副总裁及首席医学官Alfred Sandrock博士表示：“NEJM上公布的数据再次强调了SPINRAZA作为首个及唯一一个用于SMA治疗的药物，可以为SMA病患带来临床获益的事实。在ENDEAR研究结束的时候，大多数接受SPINRAZA治疗的婴幼儿们，无论他们的年龄或疾病阶段是什么，均可以从nusinersen治疗中获益。我们非常感谢参与临床研究并且继续在为这项规模最大SMA治疗临床研究做出杰出贡献的药物学家、临床研究人员、患者及其家人们。”

　　Ionis公司研发高级副总裁、神经疾病治疗负责人C. Frank Bennett博士表示：“研究结果表明SPINRAZA有潜力改变SMA患者治疗的程序，SPINRAZA是首个获得批准治疗SMA的药物，我们也非常期待可以利用反义技术去治疗更多的目前仍没有有效治疗药物的神经疾病患者。”

　　SPINRAZA的临床开发项目包括了超过5年之久的治疗数据，是目前为止治疗SMA的最详实的临床研究数据。在获得积极的中期分析数据后，百健提早结束了ENDEAR研究以让试验参与患者可以选择在SHINE开标扩展研究中继续使用SPINRAZA。除了SHINE研究之外，百健公司将会继续对临床数据进行收集和分析用以获得SPINRAZA用于SMA治疗的更深层次的理解。

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