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中国启动首个人类胚胎干细胞疗法临床试验

时间:2018-07-11  来源:本站  作者:

  接下来的几个月,中国郑州的外科医生将会小心翼翼地穿透帕金森病患者的头骨,将400万来自人类胚胎干细胞的未成熟神经元注射到他们的大脑中。然后他们将修复好患者的头骨,送他们回家等待。

  这标志着中国首个人类胚胎干细胞(ES)疗法临床试验启动,这也是全球首个利用来自受精胚胎的ES细胞治疗帕金森病的临床试验。第二项试验大约同时启动,郑州的另一个团队将利用ES细胞治疗年龄相关性黄斑变性引起的视力。

  这也是中国2015年采用新的指导原则后首次进行ES细胞临床试验,新的指导原则旨在确保临床中干细胞应用的伦理与安全性。中国之前在这方面没有明确的监管框架,许多公司利用这种空当销售未经证明的干细胞疗法。“这将成为中国一个重要的新方向,”输血医学研究所的干细胞科学家裴雪涛称。然而,致力于帕金森病的其它研究者担心这种试验可能会被。

  裴雪涛,军事医学科学院野战输血研究所所长,中国人民解放军血液监督检定中心主任,全军干细胞与再生医学重点实验室主任。(照片来自网络)

  两项研究将在河南郑州大学第一附属医院进行。第一项试验中,外科医生将把ES细胞来源的神经元前体细胞注射到帕金森病患者的大脑。之前唯一利用ES细胞治疗帕金森病的案例是去年在进行的试验,试验中受试者接受了来自孤雌生殖胚胎的干细胞,孤雌生殖胚胎是在实验室中被诱发胚胎发育的未受精卵。

  在郑州进行的另一项试验中,外科医生采集ES细胞来源的视网膜细胞,然后将其移植到年龄相关黄斑变性患者的眼睛。该团队将遵循一个与美国及韩国研究人员之前进行的ES细胞试验相类似的程序。

  周琪是中国科学院动物研究所的一名干细胞专家,他正在领导这两项试验。对于帕金森病试验,他的团队评估了数据百名候选人,为了降低患者身体对细胞的,他们已选定10名与细胞库中ES细胞最匹配的患者。

  周琪,现任中国科学院大学副校长,中国科学院动物研究所副所长。国际转基因协会终身荣誉会员;国际干细胞组织中国代表。中国科学院院士

  2015年的指导原则指出,计划开展干细胞临床工作的医院必须使用颁发合格证书的ES细胞系,并通过医院审核程序。周琪的团队用帕金森病猴子模型完成了四年的工作,并达到了的要求。帕金森病由脑细胞产生多巴胺缺陷引起。周琪的团队将ES细胞发育成神经元前体细胞,然后将把它们注射到纹状体,即大脑与帕金森病有关的中心区。

  在他们未公开的15只猴子的研究中,研究人员最初未观察到有任何运动方面的改善,周琪如是称。但在第一年结束的时候,该团队对一半猴子的大脑进行了检查,发现干细胞已变成多巴胺的细胞。他表示,在接下来的几年他们看到剩余的猴子有50%的改善。“我们有所有的影像数据、行为数据及数据来支持疗效,”他如是称。他们正准备发表该研究的,但周琪称他们想收集全部5年的动物数据。

  Loring是拉霍亚斯克里普斯研究所的一名干细胞生物学家,她也在计划治疗帕金森病的干细胞试验,她担心与中国的试验采用的是神经前体细胞,而不是ES细胞来源的细胞,后者可完全致力于变成产生多巴胺的细胞。Loring称,前体细胞能够变成其它类型的神经元,在它们的许多分化中可能会积聚的突变。“不知道细胞将变成什么是令人不安的。”

  但周琪与团队对他们的选择做出。加利福尼亚州卡尔斯巴际干细胞公司的首席科学官Kern正为的试验提供细胞,并负责管理试验,他表示在临床前的工作中,97%的这些细胞变成了多巴胺的细胞。

  Studer是纽约纪念斯隆凯特林癌症中心的一名干细胞生物学家,他在计划自己的临床试验之前已花费数年来描述这种神经元的特征,他表示,对于前体细胞的使用,支持性不是很有力。“我有点惊讶和担心,对于这种方法,我还没看到任何同行评议的临床前数据,”他如是称。

  Studer与Loring的团队是协调干细胞疗疗帕金森病的一个国际联合会的一部分。未来五年,该联合会的5个组织计划利用完全致力于变成产生多巴胺细胞的细胞进行试验。再生神经生物学家Parmar负责在隆德大学的一个团队,他表示,这5个组织“均在快速推进临床试验,未来几年这一领域将常令人兴奋的”。

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