罗氏孤独症新药balovaptan获FDA突破性疗法认定

　　当地时间1月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予罗氏在研新药balovaptan突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。该药有望成为第一种改善孤独症谱系障碍（ASD）核心症状（如社交及交流功能受损）的药物。该药同时也是罗氏第二种获FDA突破性疗法认定的神经科学领域药物。

　　balovaptan（之前被称为RG7314）属于血管加压素1a（V1a）受体拮抗剂。来自动物及人类研究的显示，V1a受体在关键社交行为的中介及调节中扮演着重要角色，而社交缺陷正是ASD人群所面临的核心挑战。通过授予突破性疗法认定，FDA希望能够加速该药的研发进程，若后续研究成功，则可为ASD患者尽早带来获益。

　　FDA此次认定主要基于来自VANILLA研究的可喜数据。该研究为一项针对ASD成年患者的 II 期研究，其结果已于2017年5月的国际孤独症研究大会（IMFAR）进行了口头报告。VANILLA研究显示，balovaptan不仅可有效改善受试者的核心症状，且安全性及耐受性良好。目前，另一项针对儿童及青少年ASD患者的 II 期研究——aV1ation研究正在进行中，其他探讨balovaptan针对ASD疗效及安全性的研究也在规划中。

　　ASD是一种终生性发育障碍，男性被诊断为ASD的比例远高于女性；世界卫生组织（WHO）估计，全球每160人中即有1人罹患ASD。ASD影响患者的行为、交流及人际互动，不同患者的症状及严重度差异很大，故被称为“谱系障碍”。现有药物干预往往为对症治疗，旨在改善ASD患者伴发的一系列症状，如激越、行为、抑郁、焦虑等；针对ASD核心症状，如社交技能受损、重复刻板行为、兴趣受限等，目前尚无明确有效的药物。

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