【2017 ASH】大会召开在即这些亮点千万不能错过

　　2017年12月9-12日，第59届美国血液学会年会（ASH）将于美国亚特兰大盛大召开！本次会议设立了15个版块内容，包含4500多篇摘要，其中1000篇摘要将在口头报告专场公布。

　　目前，很多肿瘤学家关注的一大问题是关于有静脉血栓栓塞（VTE）的癌症患者应用口服新型抗凝药代替老的静脉注射栓塞剂的问题。

　　ASH秘书Robert A. Brodsky医学博士表示，新型口服抗凝药已问世许久，但血液学和肿瘤学专家一直不愿意对他们的癌症患者使用这类药物，直到开展了这一系列临床试验。本届ASH上将公布这一系列研究的数据。

　　大会期间，首先公布的是一项大型国际化Hokusai VTE癌症试验（摘要号：LBA-6）的最新数据，研究人员评估了口服剂依度沙班（edoxaban）在VTE癌症患者中的应用（Savaysa， Daichi Sankyo Inc）。其次公布的是一项较小型英国研究（摘要号：625），研究人员评估了利伐沙班（rivaroxaban）在这类患者中的应用（Xarelto， Janssen）。

　　在这两项研究中，这些口服抗凝药类似于肝素——一种皮下注射的低量肝素产品（Fragmin）。这种肝素是癌症患者延长治疗和预防急性VTE复发的标准治疗方案。

　　梅奥诊所的Joseph Mikhael医学博士表示，这是迄今为止最大的血液学会议，预计将有25000多人参加。

　　首先，可能会改变临床实践的研究是MURANO研究（摘要号：LBA-2）。该研究的受试人群是复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。这类患者的标准治疗是苯达莫司汀与利妥昔单抗化疗/免疫联合方案。而该项研究的最新结果表明，口服Venetoclax显著改善了复发/难治性CLL的无进展期（PFS），并且这种改善具有深刻的临床意义。同时，Venetoclax表现出来的临床获益也优于其他临床研究中的标准方案。Mikhael博士表示，这种新的药物是CLL治疗的一大进步。

　　另一项极可能改变临床实践的研究是ALCYONE研究（摘要号：LBA-4）。该研究的受试人群为不适宜移植的多发性骨髓瘤（MM）患者。在该研究中，患者接受了硼替佐米、美和强的松（VMP）三药联合方案治疗，但其中有一半的患者额外接受了新型单克隆抗体Daratumumab的治疗。结果显示，Daratumumab的加入显著改善了MM患者的PFS，并且有更多的患者获得了更深的缓解。Mikhael博士表示，这种四联方案将成为一种潜在的标准治疗选择。

　　2017年ASHKenneth C. Anderson医学博士表示，CAR-T疗法是一种很具潜力的治疗方法，本次大会将公布很多令人振奋的研究结果。

　　前不久，两个CAR-T产品刚刚通过审批——tisagenlecleucel-T（Kymriah）和axicabtagene ciloleucel（Yescarta）。前者被美国PFD批准用于治疗难治或至少接受二线方案治疗后复发的B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。后者被FDA批准用于治疗其他疗法无效或既往至少接受过2种方案治疗后复发的特定类型的大B细胞淋巴瘤患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤，不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。

　　本次大会上，研究人员即将公布有关这两个CAT-T产品的长期试验数据——ZUMA研究（摘要号：578）和JULIET研究（摘要号：577）。这些新数据表明，没有其他治疗选择的患者接受CAR-T治疗后获得了完全缓解。Anderson博士表示，这些了不起的数据预示着，这些新疗法可应用到现实的临床工作中。

　　Mogamulizumab是一种靶向趋化因子受体4的单克隆抗体，趋化因子受体4在恶性T细胞肿瘤中过表达。本次大会将公布首个Mogamulizumab在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者中应用的3期研究——MAVORIC试验（摘要号：817）。该项研究的最新数据表明，Mogamulizumab可安全有效地治疗这类罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者。

　　另一种新型靶向药物是BLU-285。该药物在晚期系统性肥大细胞增多症患者中表现出相当好的临床疗效。BLU-285是一种选择性外显子17突变型KIT激酶剂，KIT D816V。估计约90%至95%的系统性肥大细胞增多症患者有KIT D816V突变，该突变触发肥大细胞的异常增殖和存活。虽然这种药物的疗效数据来源于一项小型1期研究（摘要号：2），但BLU-285在该研究中确实表现出显著的临床疗效。Brodsky医学博士表示，这是一个令人非常振奋的结果，仿佛回到了20年前伊马替尼治疗慢性髓系白血病（CML）时的场景。

　　对于获得性或免疫介导性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）而言，新型药物Caplacizumab可能也会改变未来的临床实践。Brodsky博士表示，这个新型药物的疗效数据来源于一项安慰剂对照的3期Hercules研究（摘要号：LBA-1）。该研究中，aTTP患者经Caplacizumab治疗后，疾病相关死亡率、疾病复发率以及治疗期间的血栓栓塞事件发生率显著下降。基于此，研究人员表示，Caplacizumab将有可能成为aTTP患者一种新的治疗方案。

　　另外，关于新药Emicizumab（Hemlibra）的摘要也值得关注。近日，Emicizumab刚获得美国FDA的批准，用于治疗治疗体内含有VIII因子物的A型血友病患者。这项审批主要基于HAVEN-1试验结果。本次大会将公布HAVEN-2试验的最新研究数据（摘要号： 85），57例A型血友病儿童患者接受Emicizumab治疗后，出血事件发生率大大下降，同时也表现出很好的耐受性。

　　对于B型血友病而言，本次大会也将公布一项关于基因治疗的早期研究（摘要号：650）数据。Brodsky博士表示，这些结果也将为这类患者提供一种“治愈的可能”。

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