导读：第59届美国血液病学会（ASH）年会于2017年12月9日~12日在美国亚特兰大开幕，会议收到论文4810篇，共分为大会报告、专题报告、分会场报告及壁报等；设61个分会场，主题包括白血病、淋巴瘤、基因免疫治疗等；共有25000名来自全球98个国家的血液学学者参加会议，中国有近360名血液肿瘤学者参会。
低量肝素（LMWH）是癌症相关性静脉血栓栓塞（VTE）治疗的金标准。本次大会公布的一项大型研究数据表明，一种口服抗凝药——edoxaban，将有可能成为LMWH的替代选择。
该项大型研究中，研究人员发现口服edoxaban在VET复发或大出血事件方面的疗效不亚于静脉注射达肝素钠。edoxaban组纳入的522例患者有67例患者发生主要事件（定义为首次VET复发或大出血），而对照组524例患者中有71例。
该研究的第一作者Gary E. Raskob医学博士表示，edoxaban组VET复发率较低，但大出血发生率高于达肝素钠组。Robert A. Brodsky医学博士认为，这个口服抗凝药将有可能成为另一种标准治疗选择。
Brentuximab vedotin作为一线联合化疗方案的组成部分时，晚期霍奇金淋巴瘤（HL）患者的预后显著改善，但可能需要在病程早期使用。
该ECHELON-1研究中，1334例既往未接受治疗的III期或IV期HL患者随机接受了brentuximab联合三药联合方案——AVD（阿霉素、碱、达卡巴嗪）治疗或ABVD方案（阿霉素、博来霉素、碱、达卡巴嗪）治疗。结果显示，brentuximab组的患者的进展风险、死亡风险以及需额外治疗的风险较ABVD组降低23%。
该研究的第一作者Joseph M. Connors医学博士表示，该研究代表了近30年来HL领域的一次重大进步。这个A+AVD方案中剔除了博来霉素，提高了持久缓解的比例，也未显著增加毒性。如果这一新方案将来能被广泛应用，那么它将有可能改变晚期HL的一线治疗策略。
本次ASH大会上，研究人员报道的CAR-T治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的更长时间的随访结果表明，经过CAR-T细胞治疗后，约一半的患者获得了持久的缓解。DavidMaloney医学博士表示，大家都比较疑惑的一个问题就是：这种缓解会随着时间的推移而维持吗？这些缓解的维持期有多久？
在ZUMA-1研究中，108例难治性性NHL患者中超过一半的患者在接受CAR-T细胞Yescarta单次输注至少1年后仍然存活。在超过1年的时间内，42%的患者仍然持续缓解，40%的患者无癌症迹象。
Maloney医学博士表示，这样的结果常令人震撼的，Yescarta将成为其他CAR-T产品的标杆。
Daratumumab是一种IgG1k抗体，也是首个人源化抗-CD38单克隆抗体，目前已用于其他方案治疗后进展的多发性骨髓瘤患者。本此ASH大会报道了研究人员报道了ALCYONE研究的最新结果——Daratumumab用于骨髓瘤一线治疗中的疗效。
这些新结果显示，Daratumumab加至VMP方案（硼替佐米/马法兰/强的松）中明显改善了不适宜移植的新诊断MM患者的无进展，并且使更多的患者获得深度缓解（完全缓解和微小残留病变阴性率明显升高），降低了50%的进展或死亡风险。安全性方面，这种联合治疗并未带来新的不良事件。
本次ASH大会道的一项3期MAVORIC研究数据表明，研究药物mogamulizumab可安全有效地治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。
Mogamulizumab是一种靶向趋化因子受体4的单克隆抗体，趋化因子受体4在恶性T细胞肿瘤（包括CTCL）中过表达。
在该研究中，CTCL患者接受Mogamulizumab治疗后，中位无进展期（PFS）为7.7个月，明显优于接受vorinostat治疗的3.1个月。
研究作者Youn H. Kim医学博士表示，本次ASH大会首次报道了这项随机性3期研究数据。该研究以PFS为研究终点评估比较了Mogamulizumab和vorinostat在既往接受过治疗的CTCL患者中的疗效，并且结果表明，Mogamulizumab疗效更显著。因此，Kim博士表示，Mogamulizumab将有望成为这类罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的潜在治疗选择。
大多数血液肿瘤或肿瘤医生很少接诊系统性肥大细胞增多症患者，而本次ASH大会上，研究人员公布了一种新型靶向药物BLU-285在这类患者中表现出相当好的临床疗效，这一结果可能使血液肿瘤或肿瘤科医生不再“”这类罕见的增生性疾病。
BLU-285是一种选择性外显子17突变型KIT激酶剂，KIT D816V。估计约90%至95%的系统性肥大细胞增多症患者有KIT D816V突变，该突变触发肥大细胞的异常增殖和存活。虽然这种药物的疗效数据来源于一项小型1期研究，但BLU-285在该研究中确实表现出显著的临床疗效。
新研究表明，不像实体肿瘤患者，血液肿瘤晚期患者很少进入临终关怀阶段，并且一旦进入临终关怀，他们的期可能会更短。
研究人员根据监测网络、流行病学以及医疗保险数据库的信息分析输血依赖是否成为65岁以上急性、慢性白血病患者临终关怀的障碍。研究发现，输血依赖可延迟患者接受临终关怀，导致临终关怀时间缩短52%，且慢性白血病门诊临终关怀的频率较低。
Thomas LeBlanc医学博士表示，在临终关怀前输血的患者使用临终关怀仅6天左右，临终关怀对患者、家属非常重要，很大程度上帮助处于生命末期的患者，在短时间内改善他们的感受。
研究人员发现，当联合起来治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（r/r CLL）时，微小残留病变（MRD）阴性率尤其令人振奋。
本次ASH大会报道的惊人数据来源于一项TAP CLARITY研究，参与研究的50例r/r CLL患者均获得了缓解，总缓解率达100%，并且1/3的患者达到了MRD阴性。
研究作者Peter Hillmen医学博士表示，MRD是最深层次的缓解，即骨髓中未检测到肿瘤细胞。这些初步结果在先前治疗失败的患者人群尤其令人印象深刻。
该研究了，这两种新药可以联合使用，并且不会增加额外毒性，使用最的工具都未能检测出疾病。这就证明这种联合用药对r/r CLL患者是一种有效的治疗方法。
目前，慢性淋巴细胞白血病（CLL）的标准治疗方案是苯达莫司汀与利妥昔单抗（BR）的联合方案，但本次ASH大会报道的一项MURANO研究的初步分析数据表明，Venetoclax与利妥昔单抗（VR）联合应用时，治疗效果更好。
Venetoclax是一种高效的、具有高度选择性的口服BCL-2剂，单药治疗r/r CLL包括高危人群如伴del（17p）时，可产生高缓解率。
该性、随机3期MURANO研究的最新数据显示，中位随访23.8个月，VR组的研究者评估的PFS优于BR组，24个月PFS也明显优于BR组，外周血MRD阴性率也明显更高，而且也更持久。安全性分析显示，VR方案的毒性在可接受的范围内，并且未增加肿瘤溶解综合征的发生率。
研究作者John Seymour MBBS医学博士表示，Venetoclax将有可能取代r/r CLL化疗方案，将来更有可能与利妥昔单抗联合应用。
前不久，Emicizumab刚获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗治疗体内含有VIII因子物的A型血友病患者。这项审批主要基于HAVEN-1研究结果。
本次ASH大会上，研究人员报道了HAVEN-2研究的最新数据。HAVEN-2研究是截止目前最大型的针对体内含有VIII因子物的儿童A型血友病开展的3期研究，最新数据表明，57例A型血友病儿童患者接受每周的Emicizumab皮下治疗后，出血事件发生率大大下降，同时也表现出很好的耐受性。
研究带头人Guy Young医学博士表示，这些结果支持了，每周皮下使用Emicizumab将有可能成为A型血友病的一种标准治疗选择，对于儿科患者而言，该药物具有方便、有效、安全的优势。
另外，Young医学博士还指出，在这个药物出现之前，还没有一种非常有效的方法来这类患者关节出血，而这个新药却能很大程度上出血事件的发生。
A型血友病是一种严重的血液疾病，患者体内缺乏关键的因子VIII，因此无法有效地凝血，轻微受伤就会出血不止，有危及生命的风险。A型血友病目前的标准疗法是每周三次输注预防性的因子VIII，而这种疗法不但需要患者频繁接受治疗，还无法彻底消除患者出血风险。
本次ASH大会报道的数据支持了这一疗法的潜力。参与研究的13名患者接受治疗后，在出血频率、依赖凝血因子治疗方面都得到了很好的改善。该疗法利用腺相关病毒载体让患者体内的因子VIII血液浓度接近正常水平，恢复正常凝血能力。在高剂量组中，valoctocogene roxaparvovec带来了更高的凝血因子VIII水平——在接受治疗的78周后，中位凝血因子VIII水平为90%，平均凝血因子VIII水平则为89%。值得一提的是，即使用较低的剂量，valoctocogene roxaparvovec也使得患者的凝血因子VIII水平接近或抵达了正常值。
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